侯樹文 科技日報記者 王春

以CAR-T為代表的細(xì)胞治療方興未艾。記者從11月16日舉行的第三屆張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)國際峰會上獲悉，截至2022年4月，美國一共批了6款細(xì)胞治療產(chǎn)品，歐盟批了3款細(xì)胞治療產(chǎn)品，中國批了2款細(xì)胞治療產(chǎn)品。

“細(xì)胞藥物已經(jīng)成為‘藥物三紀(jì)元’的‘新寵’。”中國工程院院士田志剛介紹，與超過150年歷史的小分子藥物、不到50年發(fā)展歷史的生物大分子相比，細(xì)胞類藥物只有不到10年的時間，“由于它是一個活的藥物，可以賦予多功能化、環(huán)境友好化、遠(yuǎn)端遙控化等智能化想象空間?！?/p>

【資料圖】

數(shù)據(jù)顯示，2021年全球銷售前100名的藥品中，小分子藥物45個，銷售收入占比36%，單抗、雙抗、ADC、重組蛋白、疫苗類大分子藥物共55個，銷售收入占比64%。在全球銷售前10名藥品中，生物藥占了6席。

與此同時，細(xì)胞治療惠及更多腫瘤患者的關(guān)鍵還在于實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化。如何從血液瘤轉(zhuǎn)向?qū)嶓w瘤治療，開拓更多的適應(yīng)癥？如何避免細(xì)胞免疫風(fēng)暴、在安全質(zhì)量控制上保證藥物的安全性、有效性？如何做好行業(yè)監(jiān)管……這些成為產(chǎn)業(yè)界和科學(xué)界關(guān)注的熱點(diǎn)話題。

“監(jiān)管方對于新技術(shù)和新產(chǎn)品持包容和審慎的態(tài)度?！鄙虾Ｋ幤穼徳u核查中心副主任李香玉表示，監(jiān)管者關(guān)心的是安全、有效、可及。“對于一個新興事物，要守牢安全底線。細(xì)胞治療產(chǎn)品的混淆和差錯是非常致命的，尤其對于自體CAR-T，患者必須要一對一地進(jìn)行回輸，如何來確保不混淆，這些方面是監(jiān)管的關(guān)注點(diǎn)，也是企業(yè)在研發(fā)相關(guān)產(chǎn)品時要重點(diǎn)關(guān)注和控制的環(huán)節(jié)。”

上海國際醫(yī)學(xué)中心副院長丁罡認(rèn)為，從臨床角度上，對于細(xì)胞和基因治療來說，產(chǎn)品的安全性、醫(yī)療機(jī)構(gòu)的綜合治療能力、數(shù)據(jù)完整性和真實(shí)世界的研究至關(guān)重要。

“很多醫(yī)療機(jī)構(gòu)的綜合治療相對分散，一旦出現(xiàn)嚴(yán)重的不良反應(yīng)，其反應(yīng)和處理能力有待提高?！薄瓣P(guān)鍵一點(diǎn)，現(xiàn)在最缺乏的是數(shù)據(jù)的完整性和對真實(shí)世界的研究。細(xì)胞治療直接取采于患者（細(xì)胞），又用到患者身上。關(guān)于自身對照研究或真實(shí)世界研究，上海還需加強(qiáng)?！?丁罡說。

此外，在峰會現(xiàn)場，行業(yè)內(nèi)眾多頭部企業(yè)和專家就細(xì)胞、基因藥物與全球接軌，CAR-T、TCR-T、TIL、UCAR-T治療實(shí)體瘤的挑戰(zhàn)，基因治療由罕見病向常見病的進(jìn)軍等主題，開展了熱烈的討論。

值得注意的是，有“中國藥谷”之稱的張江在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域已具有先發(fā)優(yōu)勢，張江細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)園內(nèi)已匯聚超過100家細(xì)胞、基因上下游相關(guān)企業(yè)。記者了解到，截至今年8月，在全國已批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中，張江占比上海2/3、全國1/3，包括中國首款和第二款CAR-T產(chǎn)品都誕生在張江。

同時，越來越多的技術(shù)成果取得突破，如原啟生物的自體GPRD5D靶向的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品OriCAR-017和優(yōu)卡迪具有沉默白介素6表達(dá)功能的靶向CD19基因工程化自體T細(xì)胞注射液均被美國FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，微知卓生物的血漿生物凈化柱為國內(nèi)首個獲批臨床試驗(yàn)的生物人工肝，天澤云泰的VGR-R01注射劑為全球首個申報結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)的新藥。

張江基因島將在今年年底呈現(xiàn)。受訪者供圖

“未來，園區(qū)將進(jìn)一步聚焦細(xì)胞、基因創(chuàng)新企業(yè)、研究機(jī)構(gòu)、臨床應(yīng)用中心的集聚，重點(diǎn)加強(qiáng)對在基因編輯、病毒載體、細(xì)胞系等具有底層技術(shù)、關(guān)鍵原材料具有開發(fā)能力的創(chuàng)新企業(yè)和研究機(jī)構(gòu)的支持，并探索合成生物學(xué)與細(xì)胞、基因聯(lián)動發(fā)展?！睋?jù)上海國際醫(yī)學(xué)園區(qū)集團(tuán)有限公司總經(jīng)理夏多透露，總規(guī)劃16萬平方米的張江基因島將在今年年底呈現(xiàn)。

關(guān)鍵詞： 細(xì)胞治療