近日，由海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局發(fā)起，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心支持的博鰲樂城罕見病診療專家平臺正式啟動。該平臺旨在加強國內(nèi)罕見病患者藥物可及，提升罕見病臨床診療水平，推動國內(nèi)罕見病領(lǐng)域生態(tài)圈的建設(shè)。海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委委員、常務(wù)副局長呂小蕾，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心執(zhí)行主任肖麗分別作為發(fā)起方和戰(zhàn)略簽約方出席活動。

海南省衛(wèi)生健康委員會健康產(chǎn)業(yè)與對外合作局二級調(diào)研員吳恒，海南省藥品監(jiān)督管理局藥品注冊與生產(chǎn)處副處長陳泳宏，四川大學(xué)華西醫(yī)(學(xué)）院黨委副書記兼紀(jì)委書記程南生，上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院黨委書記、院長顧志冬，四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院院長劉毅，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范，以及來自全國各地的二十余位臨床權(quán)威專家，共計上百位嘉賓參于活動。

吳恒（左一），陳泳宏（右一）見證簽約。海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委委員、常務(wù)副局長呂小蕾（右二），博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心執(zhí)行主任肖麗（左二）分別作為發(fā)起方和戰(zhàn)略簽約方出席活動。

根據(jù)《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，中國目前已知的罕見病數(shù)量大約有1,400余種，罕見病患者群體已超過2,000萬。診療難和特效藥物可及已成為橫亙在罕見病患者治療路上的兩大主要障礙。

2013年，國務(wù)院頒布《國務(wù)院關(guān)于同意設(shè)立海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的批復(fù)》，該批復(fù)也被稱為“國九條”，其中一項就是加快先行區(qū)醫(yī)療器械和藥品的進口審批。2019年9月，《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實施方案》正式對外發(fā)布，意味著新“國九條”的出臺，實施方案給了博鰲樂城更多特許醫(yī)療的政策支持。

在一系列優(yōu)惠政策的支持下，博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)已成為國內(nèi)罕見病患者同步用上世界創(chuàng)新藥械的示范區(qū)。在這里，更多國外已上市，國內(nèi)未上市的創(chuàng)新藥械通過這一平臺惠及中國罕見病患者，為中國患者的診療提供了新選擇。

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委委員、常務(wù)副局長呂小蕾就“樂城先行區(qū)改革中罕見病診療與保障的探索”做主題報告。呂小蕾從打造健康產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈、罕見病診療與保障的探索兩大方面介紹了樂城先行區(qū)的相關(guān)工作開展情況。她介紹，截至目前，依托樂城特許政策優(yōu)勢，樂城現(xiàn)已實現(xiàn)超過40款罕見病診療藥物可及，一定程度上給中國罕見病患者帶來了希望。

呂小蕾表示：“樂城希望通過博鰲樂城罕見病診療專家平臺這個開放的平臺，聚集藥械企業(yè)、醫(yī)保、商保、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)生專家、患者組織等各方資源，在罕見病診療可支付性、罕見病診療真實世界數(shù)據(jù)研究等方面開展更多合作，共同搭建罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)圈，打造服務(wù)于罕見病患者的有效整合方案。樂城歡迎各位專家以開放的理念加入診療平臺，為助力中國罕見病患者創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)貢獻智慧和力量。”

博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心執(zhí)行主任肖麗介紹了建立樂城罕見病診療專家平臺的背景、目的和未來的發(fā)展方向。她介紹，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心自成立以來，作為中國領(lǐng)先的專業(yè)化罕見病綜合服務(wù)平臺，依托海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許醫(yī)藥政策，致力于以全球同步的速度，將先進的罕見病產(chǎn)品引入中國市場，給中國及周邊國家和地區(qū)的罕見病患者及家庭帶來新的希望。截至目前，中心在與歐、美、日等制藥企業(yè)的合作，創(chuàng)新藥械的引進，患者的落地治療，產(chǎn)品進入多個省市“惠民保”等多方面工作中，均取得了一些階段型進展。

專家聘用儀式合影

肖麗介紹，博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心堅持“以患者為中心”，做樂城先行區(qū)罕見病領(lǐng)域的“聯(lián)接者”、“協(xié)調(diào)者”和“推廣者”，秉承開放、共贏的合作理念，攜手多方，滿足接受創(chuàng)新藥械治療的罕見病患者多元化服務(wù)需求。

她介紹，博鰲樂城罕見病診療專家平臺將充分利用海南博鰲樂城先行區(qū)先行先試政策優(yōu)勢，整合全國和樂城醫(yī)療機構(gòu)以及全國多個罕見病專病病種專家資源，建立全國的多學(xué)科、專業(yè)性、綜合性的罕見病領(lǐng)域?qū)＜移脚_。未來，通過該平臺開展的各類國內(nèi)外學(xué)術(shù)活動，平臺專家可以交流和分享罕見病專病領(lǐng)域的全球最新診療進展和中國實踐應(yīng)用經(jīng)驗，共同提高國內(nèi)專病病種的診療水平；平臺將鏈接各方資源，支持專家在先行區(qū)使用特許藥械給患者提供優(yōu)質(zhì)的診療服務(wù)，不斷提高先行區(qū)罕見病診療質(zhì)量；支持平臺專家主導(dǎo)或參與罕見病特許藥械落地患者的全病程管理，包括屬地化長期隨訪管理，獲得全面的特許藥械使用經(jīng)驗；鏈接海外企業(yè)資源，支持平臺專家參與企業(yè)發(fā)起的真實世界研究和其它臨床研究項目，聯(lián)合各方共建罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)圈。

四川大學(xué)華西醫(yī)（學(xué)）院黨委副書記兼紀(jì)委書記程南生從臨床管理者的角度做了發(fā)言。他認(rèn)為，新時代新征程，堅持“四個面向”，要面向人民生命健康。博鰲樂城國際醫(yī)療先行區(qū)的特殊政策優(yōu)勢，對于我們國內(nèi)罕見病工作的開展有極大幫助。今天樂城管理局發(fā)起成立的博鰲樂城罕見病診療專家平臺將會對國內(nèi)罕見病患者的診斷、藥物使用、連續(xù)性管理、醫(yī)師教育培訓(xùn)及創(chuàng)新研究等方面具有很好的保障意義。相信在政府強有力領(lǐng)導(dǎo)下，在各界的共同努力下，我們的罕見病事業(yè)能取得進一步發(fā)展。

上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院黨委書記、院長顧志冬作為博鰲樂城國際醫(yī)療先行區(qū)的院方代表進行發(fā)言。在過去一年多的時間，他親眼見證了樂城園區(qū)醫(yī)藥的快速發(fā)展。對于如何推動罕見病治療，他概括為“三個全力”。第一個是全力全心，加速推進落地罕見病治療的特許藥械:第二個是全力協(xié)調(diào)，加速構(gòu)建完成罕見病治療可及性組合拳，包括特藥險、惠民保險、慈善、政府政策支持等:第三個是全力推動，整合資源實現(xiàn)罕見病的早篩、早診、早治全國一盤棋。博鰲樂城罕見病診療專家平臺的發(fā)起將有利于全國罕見病專家資源整合，讓更多的罕見病專家能夠了解樂城的先行先試政策，推動罕見病最新診療技術(shù)和方案惠及全國患者。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院，上海兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范作為臨床醫(yī)生代表進行發(fā)言。他認(rèn)為博鰲樂城罕見病診療專家平臺的發(fā)起對于推動多方工作具有重要意義，將對患者、醫(yī)生、企業(yè)，以及政府等多方工作開展具有推動作用。他期望，罕見病領(lǐng)域各相關(guān)參與方一起努力，利用好博鰲樂城罕見病診療專家平臺來提高罕見病的診斷和治療水平。

在活動儀式最后，在全場嘉賓的見證下，樂城文化健康產(chǎn)業(yè)平臺與博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心戰(zhàn)略合作簽約儀式也同步完成戰(zhàn)略合作簽約儀式。雙方在之后將發(fā)揮各自平臺優(yōu)勢，以專業(yè)、優(yōu)質(zhì)的服務(wù)，更好地為上千萬中國罕見病患者的醫(yī)療健康而踔厲奮進。

呂小蕾、肖麗見證簽約；海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委辦公室副主任、宣傳部長，博鰲樂城文化產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司總經(jīng)理閆路愷（左一）、博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心市場總監(jiān)王鳳強（右一）代表雙方簽約。

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